Альдуразим® (Aldurazyme®)
Форма выпуска и состав
препарата Альдуразим®
Концентрат для приготовления раствора для инфузий в виде прозрачной или слегка опалесцирующей, бесцветной или светло-желтой жидкости.
| 1 мл | 1 фл. (5 мл) | |
| ларонидаза | 100 ЕД* | 500 ЕД |
* Каждый мл раствора содержит 100 ЕД (приблизительно 0.58 мг).
Вспомогательные вещества: натрия хлорид, натрия дигидрофосфата моногидрат, натрия гидрофосфата гептагидрат, полисорбат 80, вода д/и.
5 мл — флаконы бесцветного стекла (1) — пачки картонные.
5 мл — флаконы бесцветного стекла (10) — пачки картонные.
5 мл — флаконы бесцветного стекла (25) — пачки картонные.
Показания активных веществ препарата
Альдуразим®
Мукополисахаридоз I типа (синдром Гурлера, синдром Гурлер-Шейе, синдром Шейе /средние и тяжелые формы/).
Противопоказания к применению
Противопоказания не установлены.
Фармакологическое действие
Рекомбинантная человеческая альфа-L-идуронидаза, получаемая рекомбинантной ДНК-технологией из линии клеток яичников китайского хомяка. Является лизосомальной гидролазой. Вызывает гидролиз кислотных остатков гликозаминогликанов (мукополисахаридов) гепарансульфата и дерматансульфата. Предсказанная аминокислотная последовательность рекомбинантной формы, как и нуклеотидная последовательность, которая ее кодирует, идентичны полиморфной форме человеческой альфа-L-идуронидазы.
Возможность проникновения ларонидазы через ГЭБ в экспериментальных и клинических исследованиях не оценивалась.
Побочное действие
Наиболее серьезными побочными эффектами, установленными в клинических и постмаркетинговых исследованиях являются анафилактические и аллергические реакции.
В клинических исследованиях при применении ларонидазы наиболее часто отмечались инфекции верхних отделов дыхательных путей, сыпь, реакции в месте введения препарата.
В клинических исследованиях также отмечались реакции, вязанные с введением препарата, среди которых наиболее часто отмечались приливы, лихорадка, сыпь и головная боль, менее часто — кашель, бронхоспазм, одышка, крапивница, ангионевротический отек, зуд.
В постмаркетинговых исследованиях также сообщалось о следующих побочных реакциях: лихорадка, тошнота, рвота, артралгия, диарея, тахикардия, боли в животе, увеличение АД, снижение насыщения кислородом.
У большинства пациентов, получающих терапию ларонидазой, отмечалось появление антител к ларонидазе. Клиническое значение данного эффекта не известно.
В плацебо-контролируемых исследованиях отмечались следующие эффекты: инфекции верхних отделов дыхательных путей, боли в груди, гиперрефлексия, парестезия, кожная сыпь, абсцесс, билирубинемия, гипотензия, тромбоцитопения, боль и реакции в месте введения препарата, осложнения со стороны вен, застойный отек, помутнение роговицы.
Режим дозирования
Способ применения и режим дозирования конкретного препарата зависят от его формы выпуска и других факторов. Оптимальный режим дозирования определяет врач. Следует строго соблюдать соответствие используемой лекарственной формы конкретного препарата показаниям к применению и режиму дозирования.
Назначают в/в, дозу устанавливают в зависимости от массы тела пациента.
Лекарственное взаимодействие
Лекарственное взаимодействие не установлено.